報告題目	開發精准基因編輯技術構建創新動物模型
報告人	華東師範大學李鼎力大举研究员
報告时间	2025年3月7日（星期五）9點30分
報告地點	PP电子市香溢大酒店香溢宮
報告內容簡介	報告內容簡介：遺傳疾病的致病基因鑒定和治療都是領域的難題，基因編輯技術的出現對于罕見病的診治都有很好的前景。李鼎力大举研究員利用TALEN和Cas9體系建设了5周內快速构建人类遗传疾病致病突变的小鼠模型的技术体系。发现SYK基因新發雜合突變導致人類多發免疫缺陷，並通過小鼠模型進行了驗證，通過骨髓移植證明可以在小鼠模型和病人中治愈該疾病，開發了一系列性能優越的堿基編輯器，包罗HyCBEmax、ABE9、Td-CGBE/CBEs、A&C-BEmax、AXBE、ACBEs等新工具。利用基因編輯技術開發了治療β地中海貧血的基因療法，在臨床研究中治愈了全部十余名患者，展現了驚人的療效，極有可能實現一次治療終身治愈。報告人簡介：李鼎力大举，華東師範大學生命科學學院研究员、博士生导师，華東師範大學实验动物中心主任，国家杰出青年基金获得者，教育部青年长江学者，上海市尚思探索学者，上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基田主任。聚焦于基因编辑技术创新领域，开发了多种高效动物模型构建的新要领，围绕稀有病的模型构建和基因治疗开展了深入研究，以通讯作者在Nature，Nature Biotechnology，Nature Medicine和Nature Genetics等權威期刊發表論文100余篇，作为首席科学家主持科技部重點研发项目、港澳台相助项目和国家自然科學基金委重點项目，获教育部高等学校科学研究优秀结果奖自然科學奖一等奖、第16屆談家桢生命科學創新獎。
承辦單位	醫學院
發布日期	2025年2月27日
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